أعلنت شركة نوفو نورديسك اليوم النتائج الرئيسية لتجربة HIBISCUS، وهي تجربة سريرية محورية من المرحلة الثالثة لعقار إيتافوبيفات الفموي الذي يُؤخذ مرة واحدة يوميًا لدى البالغين والمراهقين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي. وأظهرت النتائج أن إيتافوبيفات حقق بنجاح نقطتي النهاية الأوليتين المشتركتين، مع إظهار تفوقه في خفض نوبات انسداد الأوعية الدموية وتحسين استجابة الهيموجلوبين مقارنة بالدواء الوهمي.
إيتافوبيفات هو عقار فموي يُؤخذ مرة واحدة يوميًا يعمل عن طريق تنشيط لإنزيم بيروفات كيناز-R (PKR)، ويجري تطويره لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وهو مرض شديد الإنهاك ومهدد للحياة ويقصر العمر ويؤثر على نحو 8 ملايين شخص حول العالم.
أُجريت تجربة HIBISCUS، وهي تجربة عشوائية مزدوجة التعمية لتقييم الفاعلية والسلامة على مدى 52 أسبوعًا، لدراسة إيتافوبيفات بجرعة 400 ملغ مقابل الدواء الوهمي لدى 385 شخصًا تبلغ أعمارهم 12 سنة أو أكثر ومصابين بمرض فقر الدم المنجلي. وسُمح للمشاركين بتلقي معايير الرعاية العلاجية طوال فترة التجربة.
في التجربة[1]، أظهر الأشخاص الذين تلقوا إيتافوبيفات انخفاضًا متفوقًا بنسبة 27% في المعدل السنوي لنوبات انسداد الأوعية الدموية مقارنة بالدواء الوهمي. كما طال زمن حدوث أول نوبة انسداد وعائي بشكل ملحوظ مع إيتافوبيفات، إذ بلغ المتوسط الزمني قبل حدوث أول نوبة 38.4 أسبوعًا مقابل 20.9 أسبوعًا مع الدواء الوهمي.
بالإضافة إلى ذلك، أظهر إيتافوبيفات زيادة متفوقة في نسبة الأشخاص الذين حققوا استجابة للهيموجلوبين تزيد على 1 جم/ديسيلتر في الأسبوع 24، إذ بلغت النسبة 48.7% مقارنة بـ 7.2% مع الدواء الوهمي، وهو ما يعادل فرقًا معدّلًا قدره 41.2%[1]. وكتحليل استكشافي، قلل إيتافوبيفات أيضًا بشكل كبير من خطر نقل الدم.
في هذه التجربة، بدا أن إيتافوبيفات جيد التحمل، مع ملف سلامة أولي يتسق مع تجارب إيتافوبيفات السابقة.
المصدر/ الرياض
